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实验小鼠

遗传性TTR淀粉样病变

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       转甲状腺素球核蛋白质酶面粉样转化(ATTR) 的症状是由转甲状腺素球核蛋白质酶(TTR)错误信息翻折而以至于其在团队中发现异常沉积物引发的的症状。ATTR临床研究通常特征为跑步精神的功能缺陷,且不相同成度累及左心、眼底黄斑、玻璃板体、肾脏、软脑膜。分类分几型为转甲状腺素球核蛋白质酶面粉样转化频发性精神病(ATTR-PN) 及转甲状腺素球核蛋白质酶面粉样转化心肌病(ATTR-CM)。


       集萃ob电竞官网入口 利用基因编辑技术将鼠TTR基因编码区及调控序列替换为相应的人源TTR基因片段,构建了以下模型,可应用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性疾病研究及人TTR靶向基因治疗等药物的体内药效评价和转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的相关研究。